РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОВ И ТРАНСГЕНЕЗ ПРИ СОЗДАНИИ БИОМЕДИЦИНСКИХ КЛЕТОЧНЫХ ПРОДУКТОВ

Аннотация

Полный текст

В настоящее время биомедицинская наука преодолевает порог нового синтеза знаний, который ведет к формированию медицины нового поколения. Мировой наукой накоплено множество знаний о структуре генома человека, а также функциях и особенностях работы его отдельных элементов. В то же время, огромный прогресс наблюдается в области клеточной биологии, особенно в направлении исследования стволовых клеток. В последнее десятилетие был найден новый способ получения культивируемых плюрипотентных стволовых клеток из дифференцированных клеток человека. Развитие технологий направленного редактирования нуклеотидных последовательностей геномов культивируемых клеток человека с помощью программируемых нуклеаз открывает новые перспективы создания биомедицинских клеточных продуктов. Это могут быть релевантные типы клеток с исправленным генотипом, которые можно получить из пациент-специфичных индуцированных плюрипотентных стволовых клеток в результате направленной дифференцировки. Кроме того, возможно применение трансгенеза для создания клеток, обладающих определенной программой и специфичностью действия, например, с помощью CAR-технологии. Совокупность всех вышеперечисленных технологий и дает основу для формирования медицинских и фармакологических исследований нового уровня. Основой данных исследований является выявление маркеров для ранней диагностики заболеваний, персонализированный подход к терапии, раскрытие особенностей патологии у конкретных пациентов с использованием знаний о их геномах и особенностях их функционирования, а также получение аутологичного материала для заместительной клеточной терапии и тканевой инженерии. Кроме того, новые технологии формируют основу для создания фармакологии нового поколения, которая также способна использовать более персонализированный подход для разработки лекарств, в том числе препаратов, предназначенных для терапии редких наследственных болезней. В докладе речь пойдет о перспективах, проблемах и собственном опыте использования систем направленного редактирования генов для создания клеточных моделей с заданными свойствами, которые предназначены для изучения молекулярно-генетических механизмов патогенеза наследственных болезней человека.