METHODOLOGY OF THE DRUGS MARKET VOLUME MODELING ON THE EXAMPLE OF HEMOPHILIA A

Full Text

Гемофилия А является тяжелым наследственным хроническим заболеванием, проявляющимся только у мужчин и приводящим к снижению качества жизни пациентов и их инвалидизации. [11, 16]. Клиническая картина гемофилии А обусловлена снижением или отсутствием синтеза фактора свертывания крови VIII (FVIII), участвующего в образовании сгустка крови, необходимого для остановки кровотечения, что приводит к продолжительным кровотечениям в суставы, мягкие ткани и внутренние органы, возникающим при травмах или спонтанно [11, 16]. На данный момент единственным терапевтическим подходом к ведению пациентов с гемофилией А является пожизненная заместительная гемостатическая терапия дорогостоящими препаратами FVIII в профилактическом режиме или режиме по требованию. Серьезным побочным эффектом заместительной терапии гемофилии является образование ингибиторов к факторам свертывания крови, приводящих к неэффективности терапии и необходимости проведения индукции иммунной толерантности (ИИТ) высокими дозами факторов и назначения шунтирующих препаратов для остановки или профилактики кровотечений [1, 5, 8, 11, 14, 16]. Обеспечение пациентов препаратами факторов свертывания крови с 2008 года осуществляется за счет средств федерального бюджета в рамках так называемой программы «7 Нозологий» - программы централизованной закупки лекарственных средств (ЛС), предназначенных для лечения больных гемофилией, муковисцидо- зом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, миелолейкозом, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей [12]. Также доступность качественной медицинской помощи для пациентов обеспечивается за счет наличия ряда отечественных протоколов и стандартов ведения больных [5-11]. Основываясь на социальной и экономической значимости гемофилии А, а также на развитой системе лекарственного обеспечения пациентов с данным заболеванием, была поставлена цель проанализировать реальный и моделируемый объемы рынка препаратов факторов свертывания крови, а также выявить потенциал роста данного рынка. Общий объем рынка потребления лекарственных препаратов, применяемых для терапии определенных состояний пациентов, в том числе гемофилии, основывается на общем числе пациентов и среднем потреблении на душу населения. Число пациентов в свою очередь зависит от уровня показателя заболеваемости населения страны, а также может быть получено из официальных источников, таких, как регистры пациентов, в то время как среднедушевое потребление может быть определено нормативными документами, такими, как стандарты и протоколы ведения больных, а так же реальной клинической практикой. Согласно открытым данным, опубликованным Министерством здравоохранения РФ в 2014 году, общее число пациентов, страдающих наследственными коагу- лопатиями и состоящих на учете в регистре больных, составляет 8 284 пациента, при этом 70% из них или 5 801 пациент приходится на гемофилию А [2]. В связи с тем, что официальные российские и международные показатели заболеваемости и выявляемости гемофилии различаются, нами также дополнительно было оценено возможное число пациентов расчетным способом на основании опубликованных эпидемиологических данных. Источником российских данных о распространенности гемофилии стал Протокол ведения больных гемофилией, согласно которому по данным 2005 года распространенность гемофилии А составляет 1 на 10 000 жителей мужского пола [11]. Согласно данным Федеральной службы государственной статистики от 2014 г., число мужчин в РФ составляет 66 300 000 человек, из чего можно сделать вывод, что число пациентов с гемофилией А должно составлять порядка 6 630 человек, что несколько выше, чем данные официальной отчетности 2014 г. С точки зрения международных данных за ориентир распространенности гемофилии был принят показатель, равный 12,8 на 100 000 человек мужского населения [19]. Основываясь на представленных данных, а также объеме популяции мужчин в РФ, можно сделать вывод, что реальное число пациентов с гемофилией может составлять порядка 8 486, что на 31% выше числа, представленного в регистре. Таким образом, пациенты с легкой формой гемофилии, у которых кровотечения развиваются редко, а постоянная заместительная терапия не требуется, на данный момент не выявлены в полной мере и не внесены в регистр. Также для учета числа пациентов с ингибиторной формой гемофилии были использованы данные Всероссийского реги стра пациентов с ингибиторной формой гемофилии, ведущегося с мая 2005 г. в Гематологическом научном центре РАМН [1]. По данным, опубликованным в 2010 г., общее число пациентов с ингибиторной формой гемофилии в РФ составляло 168 человек [1], что соответствует порядку 3% от общего числа пациентов. В ходе анализа был смоделирован «идеальный» объем потребления препаратов для РФ, основанный на данных о рекомендуемых объемах назначения препаратов FVIII согласно российским стандартам медицинской помощи. В первую очередь смоделирована структура популяции пациентов на основании данных федерального регистра. Так, 26% пациентов с тяжелой формой гемофилии представлено пациентами младше 18 лет, т. е. эта популяция составляет порядка 1 508 пациентов, в то время как на взрослых приходится 74%, что составляет 4 293 пациента [1]. Оценено 3 модели пациентов согласно стандартам медицинской помощи, которые отражали терапию по требованию, профилактику и ИИТ [5, 6, 7, 8, 9, 10]. Данные модели были разделены на взрослых пациентов и пациентов детского и подросткового возраста (старше и младше 18 лет соответственно) согласно стандартам, при этом было сделано допущение, что у обеих групп пациентов ИИТ проводится в 3% случаев, а профилактическая терапия проводится только у 30% взрослых. Организационная схема проведенного анализа представлена на рисунке 1. На основании смоделированных объемов популяции пациентов детского и взрослого возраста, а также выделенных данных о ежегодных курсовых дозах потребления препаратов, были рассчитаны средние годовые объемы потребления препаратов FVIII, равные 406 325 244 МЕ для детской популяции и 964 578 678 МЕ для взрослой популяции. Таким образом, общий объем «идеального» рынка равняется 1 370 903 922 МЕ на всех пациентов. При этом, если бы в РФ действительно потреблялось рассчитанное количество FVIII, потребление на душу населения составляло бы 9,54 МЕ в год на человека, что выше в 1,1 раза, чем текущий показатель Швеции, являющейся наиболее полно обеспечивающей пациентов с гемофилией страной согласно исследованию О’Махони с соавторами. Также полученный объем рынка в 1,8 раза выше, чем реальный объем рынка препаратов FVIII, который, согласно данным маркетингового агентства IMS в 2013 году составил порядка 765 000 000 МЕ. Таким образом, можно сделать вывод, что в РФ существует потенциал роста рынка препаратов FVIII практически в 2 раза.

About the authors

N. B Molchanova

I.M. Sechenov First Moscow State Medical University

Email: nbmolchanova@gmail.com
Moscow

References

Supplementary files