Gene therapy: dreams, disappointments, perspectives

Cover Page

Cite item

Full Text

Open Access Open Access
Restricted Access Access granted
Restricted Access Subscription or Fee Access

Abstract

Overview of current Gene Therapy studies. Brief description of the basic trends in GT since its birth in 1990 through the tragedies in 2000 and 2002 distinguished by the deaths of some GT patients after application of genetic constructions delivered by the viral vectors till the present time with obvious surge in GT trails due, to new methodological, technological and clinical innovations. Statistics on the number of GT trails, there geographical distribution, clinical indications addressed by GT and the vectors used for genetic transfection are presented.

Advantages and disadvantages as well as the present state for in utero gene and stem cells human therapy are briefly outlined. The necessity for urgent improvements and relevant financial investments in GT studies in the Russia is stressed.

About the authors

V. S. Baranov

Ott Research institute of obstetrics and gynaecology RAMS

Author for correspondence.
Email: shabanov@mail.rcom.ru

Член-корреспондент РАМН

Russian Federation, St. Petersburg

References

  1. Акифьев Б. Н., Диже А. Б., Ефремов А. М. и др. Перенос гена аполипопротеина А1 человека мышам методом гидродинамической инъекции; факторы, влияющие на эффективность и продолжительность экспрессии гена в печени животных // Мол. биология. 2004. Т. 38. № 6. С. 1-10.
  2. Баранов В. С., Баранов А. Н., Зеленин А. В. Современное состояние и перспективы генной терапии миодистрофии Дюшенна в мире и России // Генетика. 2002. Т. 37. № 8. C. 1046-1054.
  3. Баранов В. С., Вахарловский В. Г., Команцев В. Н. и др. Первый клинический опыт лечения вальпроевой кислотой больных аутосомно-рецессивной спинальной мышечной атрофией // Мед. генетика. 2005. Т. 4. № 3. С. 119-122.
  4. Власов Г. П., Корольков В. И., Панкова Г. А. и др. Дендримеры на основе лизина и их «звездообразные» полимерные производные; возможности использования для компактизации ДНК и доставки экспрессирующихся генетических конструкций in vitro // Биоорганическая химия. 2004. Т. 30. № 1. С. 1-10.
  5. Киселев А. В., Остапенко О. В., Рогожкина Е. В. и др. Использование гена супрессорной ТРНК для исправления нонсенс мутации в гене дистрофина // Мол. биология. 2002. Т. 36 (1). С. 30-34.
  6. Константинов Б. А., Бочков Н. П., Гавриленко А. В. и др. Возможности и перспективы лечения критической ишемии с использованием генно-инженерных технологий // Ангиология и сосудистая хирургия. 2003. Т. 9. № 3. С. 14-18.
  7. Константинов Б. А., Бочков Н. П. и др. Экспериментальные и клинические результаты использования генно-инженерных конструкций с геном ангиогенина в лечении хронической ишемии нижних конечностей // Мед. генетика. 2005. Т. 4. № 5.
  8. Blaese R. M. Optimism regarding the use of RNA/DNA hybrids to repair genes at high efficiency // 1999. Vol. 1. P. 144-147.
  9. Braun S. Naked plasmid DNA for the treatment of muscular dystrophy // Curr. Opin. Molec. Ther. Vol. 6. № 5. P. 499-505.
  10. Casal M. L., Wolfe J. H. In utero transplantation of fetal liver cells in ucopolysaccharidosis type VII mouse results in low-level chimerism, but overexpression of beta glucuronidase can delay onset of clinical signs // Blood. 2001. Vol. 97. № 6. P. 1625-1634.
  11. Chamberlain J. S., Gregorevic P., Blankinship M. et al. Systemic delivery of genes to striated muscle using adeno-associated viral vectors // Myologie 2005. Nantes May 9–13. Abstarcts. 2005. P. 35.
  12. Coutelle Ch., Themis M., Waddington S. et al. The hopes and fears of in utero gene therapy for genetic disease-A // Placenta. 2003. Vol. 24. P. 114-121.
  13. Davies K. E., Potter A., Squire S. et al. Utrophin in the therapy of Duchenne Muscular Dystrophy // Myologie 2005. Nantes May 9–13. Abstarcts. 2005. P. 59.
  14. Endoh M., Kolbuchi N., Sato M. et al. Fetal gene transfer by intrauterine injection with microbubble-enhanced ultrasound // Molec. Therapy. 2002. Vol. 5. № 5. P. 501-508.
  15. Flake A. W. In utero stem cell transplantation // Best Practice & Res. Clin. Obstetr. & Gynecol. 2004. Vol. 18. № 6. P. 941-958.
  16. Gansbacher B. Report of the second serious adverse event in a clinical trail of gene therapy for X-linked sever combined immune deficiency (X-SCID) // J. Gene Med. 2003. № 3. P. 261-262.
  17. J. Gene Medicine and Gene Therapy Clinical trails // http: //www.wiley.co.uk/genmed/clinical.
  18. Illmensee K. Cloning in reproductive medicine // J. Assist. Reproduction, Genetics. 2002. Vol. 18. № 8. Р. 451-467.
  19. Kay M. A., Liu D., Hoogerbrugge P. M. Gene therapy // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 1997. Vol. 94(24). H. 12744-12746.
  20. Kulver K. W. Gene Therapy: A Handbook for Phisicians. NY, 1994. Р. 117.
  21. Larson J. E., Morrow S. L., Delcarpio J. B. et al. Gene transfer into the fetal primate: evidence for the secretion of transgene product // Molec. Therapy. 2000. Vol. 2. № 6. P. 631-639.
  22. Lu QO. L., Mann C. J., Lou F., Bou-Gharios G., Morris G. E., Xue S. A., Fletcher S.. Partridge T. A., Wilton S. D. Functional amounts of dystrophin produced by skipping the mutated exon in the mdx dystrophic mouse // Nat. Med. 2003. Vol. 9(8). P. 1009–1014.
  23. Puimirat J., Langlois M. A., Doucet G., Furling D. RNA-based gene therapy for dominantly inherited disease: the example of myotonic dystrophy // Myologie 2005. Nantes May 9-13. Abstarcts. 2005. P. 19.
  24. Rolland A. Gene Medicine: The end of the beginning? // Advanced drug delivery Reviews. 2005. Vol. 57. P. 669–673.
  25. Touraine J. L. Perinatal fetal - cell and gene therapy // Int. J. Immunopharmacology. 2000. Vol. 22. P. 1033–1040.
  26. Tremblay J., Skuk D., Rov B. et al. Restoration of dystrophin expression in the muscle fibers of Duchenne muscular dystrophy patients immunosuppressed with tarcolimus // Myologie 2005. Nantes May 9–13. Abstarcts. 2005. P. 37.
  27. Verlinsky Y., Rechitsky S., Schoolcraft W. et al. Preimplantation diagnosis for Fankoni anemia combined with HLA matching // JAMA. 2001. Vol. 285. № 24. P. 3130–3133.
  28. Waddington S. N., Kamer M. G., HernandezAlco-ceba R. et al. In utero gene therapy: current challenges and perspectives // Molec. Therapy. 2005. Vol. 11. № 5. P. 662–676.
  29. Yoshizawa J., Li X-K., Fujino M. et al. Successful in utero gene transfer using a gene gun in midgestational mouse fetuses // J. Pediatr. Surgery. 2004. Vol. 39. № 1. P. 81-84.
  30. Walton S., Fletcher S. Antisence therapy for duchenne muscular dystrophy; a light at the end of a long tunnel? // Myologie 2005. Nantes May 9-13. Abstarcts. 2005. P. 61.

Supplementary files

Supplementary Files
Action
1. JATS XML
Download

Copyright (c) 2025 Eco-Vector


СМИ зарегистрировано Федеральной службой по надзору в сфере связи, информационных технологий и массовых коммуникаций (Роскомнадзор).
Регистрационный номер и дата принятия решения о регистрации СМИ: серия ПИ № ФС 77 - 74760 от 29.12.2018 г.