Лауреаты Нобелевской Премии по Физиологии или Медицине 2023 года — Каталин Карико и Дрю Вайсман

Обложка

Цитировать

Полный текст

Открытый доступ Открытый доступ
Доступ закрыт Доступ предоставлен
Доступ закрыт Доступ платный или только для подписчиков

Аннотация

Нобелевскую премию по физиологии или медицине в 2023 г. получили американские исследователи Каталин Карико и Дрю Вайсман «за открытия, касающиеся модификаций нуклеотидов, которые легли в основу разработки эффективных мРНК-вакцин против COVID-19». Эти исследователи десятилетиями искали стратегию создания вакцин и лекарств на основе мРНК. В 2005 г. они описали способ модификации РНК, благодаря которому создание мРНК-вакцин и мРНК-препаратов стало возможно. Результатом их совместных усилий стала технология, которая позволила использовать мРНК в качестве инструмента доставки генетической информации в клетки и в организм. Этот прорыв стал основой для создания вакцин на основе мРНК, которые показали высокую эффективность в борьбе с инфекционными заболеваниями и открыли перспективы разработки индивидуальных противораковых мРНК-вакцин. Работы Каталин Карико и Дрю Вайсман легли в основу самых массовых прививок против COVID-19 от «Pfi zer/BioNTech» и «Moderna». Хотя последняя пандемия и принесла нам целый букет действенных вакцин, например, «Спутник V», но именно мРНК-вакцины по праву считаются самыми инновационными и технологичными.

Об авторах

Д. Н Антропов

Институт Химической Биологии и Фундаментальной медицины СО РАН

Новосибирск, Россия

Д. В Прохорова

Институт Химической Биологии и Фундаментальной Медицины СО РАН

Новосибирск, Россия

Г. А Степанов

Институт Химической Биологии и Фундаментальной Медицины СО РАН

Email: i@stepanovga.ru
Новосибирск, Россия

Список литературы

  1. Karikó K., Kuo A., Barnathan E. S. Overexpression of urokinase receptor in mammalian cells following administration of the in vitro transcribed encoding mRNA. Gene Therapy. 1999; 6: 1092–1100. doi: 10.1038/sj.gt.3300930.
  2. Fauci A. S., Pantaleo G., Stanley S., Weissman D. Immunopathogenic mechanisms of HIV infection. Annals of Internal Medicine. 1996; 124(7): 654–663. doi: 10.7326/0003-4819-124-7-199604010-00006.
  3. Karikó K., Buckstein M., Ni H., Weissman D. Suppression of RNA recognition by Toll-like receptors: the impact of nucleoside modification and the evolutionary origin of RNA. Immunity. 2005; 23(2): 165–175. doi: 10.1016/j.immuni.
  4. Limbach P. A., Crain P. F., McCloskey J. A. Summary: the modified nucleosides of RNA. Nucleic Acids Research. 1994; 22(12): 2183–2196. doi: 10.1093/nar/22.12.2183.
  5. Karikó K., Muramatsu H., Welsh F. A. et al. Incorporation of pseudouridine into mRNA yields superior nonimmunogenic vector with increased translational capacity and biological stability. Molecular Therapy. 2008; 16(11): 1833–1840. doi: 10.1038/mt.2008.200.
  6. Morais P., Adachi H., Yu Y. T. The Critical contribution of pseudouridine to mRNA COVID-19 vaccines. Frontiers in Cell and Developmental Biology. 2021; 9: 789427. doi: 10.3389/fcell.2021.789427.
  7. Sahin U., Karikó K., Türeci Ö. mRNA-based therapeutics-developing a new class of drugs. Nature Reviews Drug Discovery. 2014; 13(10): 759–780. doi: 10.1038/nrd4278.
  8. Davis F. F., Allen F. W. Ribonucleic acids from yeast which contain a fifth nucleotide. Journal of Biological Chemistry. 1957; 227(2): 907–915.
  9. Grosjean H. RNA modification: the Golden Period 1995–2015. RNA. 2015; 21(4): 625–626. doi: 10.1261/rna.049866.115.
  10. Frye M., Jaffrey S. R., Pan T. et al. RNA modifications: what have we learned and where are we headed? Nature Reviews Genetics. 2016; 17(6): 365–372. doi: 10.1038/nrg.2016.47.
  11. Boccaletto P., Stefaniak F., Ray A. et al. MODOMICS: a database of RNA modification pathways. 2021 update. Nucleic Acids Research. 2022; 50(D1): D231–D235. doi: 10.1093/nar/gkab1083.
  12. Roundtree I. A., Evans M. E., Pan T. et al. Dynamic RNA modifications in gene expression regulation. Cell. 2017;169(7): 1187–1200. doi: 10.1016/j.cell.2017.05.045.
  13. Zhou J., Wan J., Gao X. et al. Dynamic m(6)A mRNA methylation directs translational control of heat shock response. Nature. 2015; 526(7574): 591–594. doi: 10.1038/nature15377.
  14. Chan C. T., Dyavaiah M., DeMott M. S. et al. A quantitative systems approach reveals dynamic control of tRNA modifications during cellular stress. PLOS Genetics. 2010; 6(12): e1001247. doi: 10.1371/journal.pgen.1001247.
  15. Jonkhout N., Tran J., Smith M. A. et al. The RNA modification landscape in human disease. RNA. 2017; 23(12): 1754–1769. doi: 10.1261/rna.063503.117.
  16. Delaunay S., Frye M. RNA modifications regulating cell fate in cancer. Nature Cell Biology. 2019; 21(5): 552–559. doi: 10.1038/s41556-019-0319-0.
  17. Feng Q., Wang D., Xue T. et al. The role of RNA modification in hepatocellular carcinoma. Frontiers in Pharmacology. 2022; 13: 984453. doi: 10.3389/fphar.2022.984453.
  18. Esteve-Puig R., Climent F., Piñeyro D. et al. Epigenetic loss of m1A RNA demethylase ALKBH3 in Hodgkin lymphoma targets collagen, conferring poor clinical outcome. Blood. 2021; 137(7): 994–999. doi: 10.1182/blood.2020005823.
  19. Barbieri I., Kouzarides T. Role of RNA modifications in cancer. Nature Reviews Cancer. 2020; 20(6): 303–322. doi: 10.1038/s41568-020-0253-2.
  20. Cohn W. E., Volkin E. Nucleoside-5′-phosphates from ribonucleic acid. Nature. 1951; 167: 483–484. doi: 10.1038/167483a0.
  21. Penzo M., Guerrieri A. N., Zacchini F. et al. RNA pseudouridylation in physiology and medicine: for better and for worse. Genes (Basel). 2017; 8(11): 301. doi: 10.3390/genes8110301.
  22. Rintala-Dempsey A. C., Kothe U. Eukaryotic stand-alone pseudouridine synthases — RNA modifying enzymes and emerging regulators of gene expression? RNA Biology. 2017; 14(9): 1185–1196. doi: 10.1080/15476286.2016.1276150.
  23. Davis D. R. Stabilization of RNA stacking by pseudouridine. Nucleic Acids Research. 1995; 23(24): 5020–5026. doi: 10.1093/nar/23.24.5020.
  24. Liang X. H., Liu Q., Fournier M. J. Loss of rRNA modifications in the decoding center of the ribosome impairs translation and strongly delays pre-rRNA processing. RNA. 2009; 15(9): 1716–1728. doi: 10.1261/rna.1724409.
  25. Nallagatla S. R., Bevilacqua P. C. Nucleoside modifications modulate activation of the protein kinase PKR in an RNA structure-specific manner. RNA. 2008; 14(6): 1201–1213. doi: 10.1261/rna.1007408.
  26. Hornung V., Ellegast J., Kim S. et al. 5′-Triphosphate RNA is the ligand for RIG-I. Science. 2006; 314(5801): 994–997. doi: 10.1126/science.1132505.
  27. Andries O., Mc Cafferty S., De Smedt S. C. et al. N(1)-methylpseudouridine-incorporated mRNA outperforms pseudouridineincorporated mRNA by providing enhanced protein expression and reduced immunogenicity in mammalian cell lines and mice. Journal of Controlled Release. 2015; 217: 337–344. doi: 10.1016/j.jconrel.2015.08.051.
  28. Parr C. J. C., Wada S., Kotake K. et al. N1-methylpseudouridine substitution enhances the performance of synthetic mRNA switches in cells. Nucleic Acids Research. 2020; 48(6): e35. doi: 10.1093/nar/gkaa070.
  29. Nance K. D., Meier J. L. Modifications in an emergency: the role of N1-methylpseudouridine in COVID-19 vaccines. ACS Central Science. 2021; 7(5): 748–756. doi: 10.1021/acscentsci.1c00197.
  30. Zou S., Toh J. D., Wong K. H. et al. N(6)-methyladenosine: a conformational marker that regulates the substrate specificity of human demethylases FTO and ALKBH5. Scientific Reports. 2016; 6: 25677. doi: 10.1038/srep25677.
  31. Shi H., Wei J., He C. Where, when, and how: context-dependent functions of RNA methylation writers, readers, and erasers. Molecular Cell. 2019; 74(4): 640–650. doi: 10.1016/j.molcel.2019.04.025.
  32. Yang Y., Hsu P. J., Chen Y. S. et al. Dynamic transcriptomic m6A decoration: writers, erasers, readers and functions in RNA metabolism. Cell Research. 2018; 28(6): 616–624. doi: 10.1038/s41422-018-0040-8.
  33. Mao Y., Dong L., Liu X. M. et al. m6A in mRNA coding regions promotes translation via the RNA helicase-containing YTHDC2. Nature Communications. 2019; 10(1): 5332. doi: 10.1038/s41467-019-13317-9.
  34. Chen T., Hao Y. J., Zhang Y. et al. m(6)A RNA methylation is regulated by microRNAs and promotes reprogramming to pluripotency. Cell Stem Cell. 2015; 16(3): 289–301. doi: 10.1016/j.stem.2015.01.016.
  35. Deng L. J., Deng W. Q., Fan S. R. et al. m6A modification: recent advances, anticancer targeted drug discovery and beyond. Molecular Cancer. 2022; 21(1): 52. doi: 10.1186/s12943-022-01510-2.
  36. Richner J. M., Himansu S., Dowd K. A. et al. Modified mRNA vaccines protect against zika virus infection. Cell. 2017; 168(6): 1114–1125.e10. doi: 10.1016/j.cell.2017.02.017.
  37. Chahal J. S., Khan O. F., Cooper C. L. et al. Dendrimer-RNA nanoparticles generate protective immunity against lethal Ebola, H1N1 influenza, and Toxoplasma gondii challenges with a single dose. PNAS. 2016; 113(29): E4133–4142. doi: 10.1073/pnas.1600299113.
  38. Wong S. S., Webby R. J. An mRNA vaccine for influenza. Nature Biotechnology. 2012; 30(12): 1202–1204. doi: 10.1038/nbt.2439.
  39. Mehta M., Deeksha, Tewari D. et al. Oligonucleotide therapy: an emerging focus area for drug delivery in chronic inflammatory respiratory diseases. Chemico-Biological Interactions. 2019; 308: 206–215. doi: 10.1016/j.cbi.2019.05.028.
  40. McKenzie L. K., El-Khoury R., Thorpe J. D. et al. Recent progress in non-native nucleic acid modifications. Chemical Society Reviews. 2021; 50(8): 5126–5164. doi: 10.1039/d0cs01430c.
  41. Sharad S. Antisense therapy: an overview. Antisense Therapy. IntechOpen. 2019. doi: 10.5772/INTECHOPEN.86867.
  42. Wan W. B., Seth P. P. The medicinal chemistry of therapeutic oligonucleotides. Journal of Medicinal Chemistry. 2016; 59(21): 9645–9667. doi: 10.1021/acs.jmedchem.6b00551.
  43. Carthew R. W., Sontheimer E. J. Origins and mechanisms of miRNAs and siRNAs. Cell. 2009; 136(4): 642–655. doi: 10.1016/j.cell.2009.01.035.
  44. Sipa K., Sochacka E., Kazmierczak-Baranska J. et al. Effect of base modifications on structure, thermodynamic stability, and gene silencing activity of short interfering RNA. RNA. 2007; 13(8): 1301–1316. doi: 10.1261/rna.538907.
  45. Mehta A., Michler T., Merkel O.M. siRNA Therapeutics against respiratory viral infections-what have we learned for potential COVID-19 therapies? Advanced Healthcare Materials. 2021; 10(7): e2001650. doi: 10.1002/adhm.202001650.
  46. Chan K. Y., Kinghorn A. B., Hollenstein M. et al. Chemical modifications for a next generation of nucleic acid aptamers. Chembiochem. 2022; 23(15): e202200006. doi: 10.1002/cbic.202200006.
  47. Rohloff J. C., Gelinas A. D., Jarvis T. C. et al. Nucleic acid ligands with protein-like side chains: modified aptamers and their use as diagnostic and therapeutic agents. Molecular Therapy Nucleic Acids. 2014; 3(10): e201. doi: 10.1038/mtna.2014.49.
  48. Sun B. B., Maranville J. C., Peters J. E. et al. Genomic atlas of the human plasma proteome. Nature. 2018; 558(7708): 73–79. doi: 10.1038/s41586-018-0175-2.
  49. Jinek M., Chylinski K., Fonfara I. et al. A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science. 2012; 337(6096): 816–821. doi: 10.1126/science.1225829.
  50. Yang H., Eremeeva E., Abramov M. et al. CRISPR-Cas9 recognition of enzymatically synthesized base-modified nucleic acids. Nucleic Acids Research. 2023; 51(4): 1501–1511. doi: 10.1093/nar/gkac1147.
  51. Prokhorova D. V., Vokhtantsev I. P., Tolstova P. O. et al. Natural nucleoside modifications in guide RNAs can modulate the activity of the CRISPR-Cas9 System in vitro. CRISPR Journal. 2022; 5(6): 799–812. doi: 10.1089/crispr.2022.0069.
  52. Wienert B., Shin J., Zelin E. et al. In vitro-transcribed guide RNAs trigger an innate immune response via the RIG-I pathway. PLOS Biology. 2018; 16(7): e2005840. doi: 10.1371/journal.pbio.2005840.
  53. Hoy A., Zheng Y. Y., Sheng J. et al. Bio-orthogonal chemistry conjugation strategy facilitates investigation of N-methyladenosine and thiouridine guide RNA modifications on CRISPR activity. CRISPR Journal. 2022; 5(6): 787–798. doi: 10.1089/crispr.2022.0065.

Дополнительные файлы

Доп. файлы
Действие
1. JATS XML
Скачать

© Издательство «Наука», 2023

Данный сайт использует cookie-файлы

Продолжая использовать наш сайт, вы даете согласие на обработку файлов cookie, которые обеспечивают правильную работу сайта.

О куки-файлах